• 獲獎者：美國科學家維克多·R·安布羅斯（Victor Ambros）和加里·布魯斯·魯夫昆（Gary      Bruce Ruvkun）。

• 獲獎理由：因發(fā)現(xiàn)微小RNA（microRNA）及其在轉錄后基因調(diào)控中的作用而獲獎。

微小RNA的發(fā)現(xiàn)為生命科學的研究提供了全新的視角和工具，其重要程度堪比基因編輯工具CRISPR。這一發(fā)現(xiàn)為藥物研發(fā)開拓了新的領域，為治療多種疾病提供了新的可能性。

微小RNA（microRNA，簡稱miRNA）是一類由內(nèi)源基因編碼的長度約為20~25個核苷酸（不同來源可能略有差異，但大致在這個范圍內(nèi)，如20~24個、19~25個等）的非編碼單鏈RNA分子。以下是對微小RNA的詳細介紹：

一、存在與分布

• 微小RNA廣泛存在于動植物以及病毒中。

• 在動植物中，大多數(shù)miRNA基因以單拷貝、多拷貝或基因簇的形式存在于基因組中。

二、生成過程

• 微小RNA的產(chǎn)生是一個復雜的過程，涉及多個步驟和酶的參與。

• 最原始的形式是pri-miRNA，長度大約為300~1000個堿基。

• pri-miRNA經(jīng)過一次加工后，成為pre-miRNA（microRNA前體），長度大約為70~90個堿基。

• pre-miRNA再經(jīng)過Dicer酶酶切后，成為長約20~25個核苷酸的成熟miRNA。

三、功能與特性

• 微小RNA在細胞內(nèi)具有多種重要的調(diào)節(jié)作用，主要是通過破壞靶mRNA的穩(wěn)定性、抑制靶mRNA的翻譯來發(fā)揮調(diào)控作用。

• 每個miRNA可以有多個靶基因，而幾個miRNA也可以調(diào)節(jié)同一個基因。這種復雜的調(diào)節(jié)網(wǎng)絡使得miRNA能夠精細地調(diào)控基因表達。

• 微小RNA具有高度的保守性，不僅在基因位置上保守，序列上也呈現(xiàn)出高度的同源性。這種保守性與其功能的重要性有著密切的關系。

四、研究與應用

• 微小RNA已被證明可調(diào)節(jié)多種過敏性疾病，并顯示出開發(fā)為新的治療靶點的潛力。

• 微小RNA的發(fā)現(xiàn)為生命科學的研究提供了全新的視角和工具，有助于揭示生物體內(nèi)復雜的基因調(diào)控網(wǎng)絡。

• 隨著研究的深入，微小RNA在疾病診斷、治療和預后評估等方面的應用前景也越來越廣闊。

綜上所述，微小RNA作為一類重要的非編碼RNA分子，在生物體內(nèi)發(fā)揮著關鍵的基因調(diào)控作用。其研究不僅有助于揭示生物體內(nèi)復雜的調(diào)控機制，還為疾病的治療提供了新的可能性和思路。